Μια ελπίδα γεννήθηκε στο νοσοκομείο Παπανικολάου

Λέξεις – Εικόνες: Αχιλλέας Αναγνωστόπουλος*

Την Τρίτη 11 Φεβρουαρίου χορηγήσαμε για πρώτη φορά στην Αιματολογική Κλινική του νοσοκομείου Γεώργιος Παπανικολάου CAR-T λεμφοκύτταρα σε ασθενή με ανθεκτικό διάχυτο λέμφωμα από Β-μεγάλα κύτταρα. Ήταν η πρώτη φορά που χορηγήθηκαν CAR-T λεμφοκύτταρα και στη χώρα μας για ασθενή με τη διάγνωση αυτή.

Τα CAR-T λεμφοκύτταρα είναι λεμφοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς, τα οποία τροποποιούνται με μέθοδο γονιδιακής θεραπείας με σκοπό να εκφράσουν στην επιφάνειά τους πρωτεΐνη/υποδοχέα με μεγάλη συγγένεια με αντιγόνο της επιφάνειας των καρκινικών κυττάρων. Με τον τρόπο αυτόν, καθίστανται πολύ δραστικά και προσκολλόμενα στα καρκινικά κύτταρα τα καταστρέφουν. Ο υποδοχέας αυτός, που φυσιολογικά δεν υπάρχει στα Τ λεμφοκύτταρα, καλείται χιμαιρικός, από την αρχαία ελληνική Χίμαιρα!

Προς το παρόν έχουν πάρει άδεια δύο φαρμακευτικές εταιρείες για παραγωγή CAR-T λεμφοκυττάρων με ενδείξεις σε ανθεκτικές ή υποτροπιάζουσες μορφές διάχυτων λεμφωμάτων από Β-μεγάλα κύτταρα, πρωτοπαθών λεμφωμάτων μεσοθωρακίου και οξειών Β-λεμφοβλαστικών λευχαιμιών παιδιών και νεαρών ενηλίκων έως 25 ετών. Ο χιμαιρικός υποδοχέας στρέφεται εναντίον του αντιγόνου επιφανείας CD19, το οποίο υπάρχει και στις τρεις προαναφερόμενες ενδείξεις, κατά συνέπεια τα CAR-T λεμφοκύτταρα ορίζονται ως αντι-CD19.

Η μακροχρόνια πιθανότητα επιβίωσης χωρίς νόσο των ασθενών που υποβάλλονται στις εγκεκριμένες αντι-CD19 κυτταρικές ανοσοθεραπείες ανέρχεται σε 40-50%. Χωρίς αυτές, οι πιθανότητες επιβίωσης είναι ισχνές ή ανύπαρκτες. Επειδή οι θεραπείες αυτές συνοδεύονται συχνά από βαριές και επικίνδυνες επιπλοκές, ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων όρισε οι θεραπείες αυτές να εφαρμόζονται σε Μονάδες Μεταμόσχευσης Αλλογενών Αιμοποιητικών Κυττάρων. Στην Ελλάδα έχουν εγκριθεί για τις θεραπείες αυτές οι Αιματολογικές Κλινικές των νοσοκομείων Γ. Παπανικολάου και Ευαγγελισμού για ενήλικες ασθενείς και του νοσοκομείου Παίδων Αγία Σοφία για παιδιά.

Κλινικές μελέτες εκπονούνται και για άλλα νεοπλασματικά νοσήματα: Πολλαπλούν Μυέλωμα, Οξεία Μυελοβλαστική λευχαιμία και συμπαγείς όγκοι. Στην αρχική φάση υπολογίζεται να επωφεληθούν στη χώρα μας μερικές δεκάδες ασθενών, σε λίγα χρόνια να ανέλθουν σε εκατοντάδες βάσει νέων ενδείξεων.

Σε λίγους μήνες θα ξεκινήσει στην Κλινική μας η εφαρμογή γονιδιακής θεραπείας σε ασθενείς με μεσογειακή αναιμία, θα τους δοθεί η δυνατότητα να απαλλαγούν από τις μεταγγίσεις και την υπερφόρτωση του οργανισμού τους από τον δηλητηριώδη σίδηρο σε ποσοστό μεγαλύτερο του 80%. Μένει να καθοριστεί το τίμημα της θεραπείας αυτής. Γενικά οι κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες είναι πανάκριβες και αυτό είναι μείζον ζήτημα για τη δυνατότητα μελλοντικής χρηματοδότησής τους από τα δημόσια ταμεία όλων των κρατών. Ο φόβος για πρόσβαση δύο ταχυτήτων στις καινοτόμες θεραπείες ενυπάρχει.

Πάντως, με τις θεραπείες αυτές το Νοσοκομείο Γ. Παπανικολάου και η χώρα μας εισέρχονται σε μια νέα εποχή, των Νοσοκομείων και των χωρών που εφαρμόζουν τις πλέον καινοτόμες θεραπείες προς όφελος των Ελλήνων ασθενών.

*Αχιλλεύς Αναγνωστόπουλος, Συντονιστής Διευθυντής, Αιματολογική Κλινική Μονάδα Μεταμόσχευσης Αιμοποιητικών Κυττάρων, Μονάδα Γονιδιακής και Κυτταρικής Θεραπείας, Δημόσια Τράπεζα Ομφαλιοπλακουντικού Αίματος, Εξειδικευμένα Εργαστήρια, Νοσοκομείο Γεώργιος Παπανικολάου